关于将酒石酸艾格司他胶囊纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的公示
【发布部门】 国家药品审评中心（CDE）
【效力级别】 部门规范性文件
【发布日期】 2025-02-21
【时 效 性】 现行有效
依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将拟纳入“关爱计划”试点项目的基本信息予以公示，公示时间截止至2025年2月28日。
品种名称：酒石酸艾格司他胶囊
申报单位：北京凯莱天成医药科技有限公司
适应症：I型戈谢病
申报阶段：E阶段：上市后阶段
工作要点：面向戈谢病患者人群，设计调研问卷，收集国内患者体验数据以及治疗偏好，使用定性、定量方法进行分析。
如有异议，请将具体意见发送至邮箱：zhaona@cde.org.cn。
国家药品监督管理局药品审评中心
2025年2月21日
