关于将羟钴胺注射液纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的通知
【发布部门】 国家药品审评中心（CDE）
【效力级别】 部门规范性文件
【发布日期】 2024-11-20
【时 效 性】 现行有效
依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将羟钴胺注射液纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：
品种名称：羟钴胺注射液
申报单位：华润双鹤药业股份有限公司
适应症：本药物适用于儿童甲基丙二酸血症（Methylmalonic Acidemia，MMA）伴或不伴同型半胱氨酸血症患者代谢紊乱的治疗。
申报阶段：A 阶段-研发立项阶段。
工作要点：在研发立项阶段，进行患者详细调研问卷收集，为后续药物的开发、剂型等提供依据；同时进一步丰富 MMA 疾病自然史的数据。
国家药品监督管理局药品审评中心
2024年11月20日
