关于将Fitusiran 注射液纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的通知
【发布部门】 国家药品审评中心（CDE）
【效力级别】 部门规范性文件
【发布日期】 2024-11-20
【时 效 性】 现行有效
依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将Fitusiran 注射液纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：
品种名称：Fitusiran 注射液
申报单位：Genzyme Corporation
适应症：本品适用于作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。
申报阶段：D阶段-上市申请前/上市申请阶段。
工作要点：计划在临床试验中开展患者定性访谈研究，在上市后研究阶段收集与评估安全性、有效性及在使用fitusiran前后血友病治疗体验等相关的患者体验数据。
国家药品监督管理局药品审评中心
2024年11月20日
